吉利德科學(xué)公司開(kāi)發(fā)的在研抗病毒療法瑞德西韋獲批孤兒藥資格，其適應(yīng)癥為COVID-19。

“人民的希望”瑞德西韋在美獲批，但卻是戴著“孤兒藥”的標(biāo)簽。

北京時(shí)間3月24日，美國(guó)食品和藥品管理局(FDA)官網(wǎng)數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，吉利德科學(xué)(Gilead Sciences)公司開(kāi)發(fā)的在研抗病毒療法瑞德西韋(remdesivir)獲批孤兒藥資格(Orphan Drug Designation)，其適應(yīng)癥為冠狀病毒疾病2019(COVID-19)。

什么是孤兒藥?孤兒藥本是指一些專(zhuān)門(mén)用于治愈或治療/控制罕見(jiàn)病的藥物。罕見(jiàn)疾病的定義是在美國(guó)是患病人數(shù)小于20萬(wàn)人(或發(fā)病人口比例<1/5000)的疾病。

通常，罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)成本高昂、上市之后價(jià)格也高昂，但企業(yè)回報(bào)卻未必豐厚。因而在追求利潤(rùn)和投資回報(bào)的情況下，醫(yī)藥企業(yè)不傾向于針對(duì)適用癥或者適用病患過(guò)少的罕見(jiàn)疾病進(jìn)行研發(fā)。為了鼓勵(lì)對(duì)被忽視的罕見(jiàn)病治療用藥研發(fā)，1983年開(kāi)始美國(guó)FDA給針對(duì)孤兒癥的研究項(xiàng)目提供綠色通道，加速審批的過(guò)程。

同時(shí)，

孤兒藥身份可以為制藥公司提供在該適應(yīng)癥上為期7年的市場(chǎng)獨(dú)占期(exclusivity)，即7年內(nèi)任何藥廠不得仿制該藥物用于在獲批適應(yīng)癥領(lǐng)域進(jìn)行治療。

此外，在藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中，制藥企業(yè)還能夠獲得與合格臨床測(cè)試相關(guān)的稅務(wù)抵免，以及遞交新藥申請(qǐng)時(shí)特定費(fèi)用的減免等其它優(yōu)惠。

在重大疫情面前，吉利德科學(xué)公司開(kāi)發(fā)的瑞德西韋被認(rèn)為是“扼住新型冠狀病毒咽喉”的新希望，因而讓這個(gè)處于研究階段、尚未完成全部臨床的藥物成為備受矚目的焦點(diǎn)。

3月23日，吉利德科學(xué)發(fā)布聲明稱(chēng)，由于新型冠狀病毒在歐洲和美國(guó)的傳播，最近幾周里緊急獲取瑞德西韋的個(gè)人同情使用(compassionate use)請(qǐng)求“呈指數(shù)級(jí)增長(zhǎng)”，這已經(jīng)“淹沒(méi)”了吉利德的緊急治療準(zhǔn)入系統(tǒng)。

為了簡(jiǎn)化緊急獲取的流程，吉利德目前正在從個(gè)人的同情用藥請(qǐng)求過(guò)渡到擴(kuò)展使用項(xiàng)目。吉利德稱(chēng)這種方法既可以加快重癥患者獲得使用瑞德西韋的速度，又可以收集所有參與患者的數(shù)據(jù)。

吉利德表示，在此過(guò)渡期間，由于過(guò)去幾天的大量用藥需求，無(wú)法接受新的個(gè)人同情用藥請(qǐng)求。但已確診的孕婦和18歲以下兒童除外。吉利德將專(zhuān)注于處理先前批準(zhǔn)的請(qǐng)求，并在預(yù)期時(shí)間內(nèi)啟動(dòng)擴(kuò)展使用項(xiàng)目。

值得注意的是，當(dāng)前吉利德公司正在進(jìn)展6項(xiàng)臨床試驗(yàn)，檢驗(yàn)瑞德西韋治療不同類(lèi)型的COVID-19患者的療效。其中，在中國(guó)進(jìn)行的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)有望在4月獲得結(jié)果。

關(guān)鍵詞： 瑞德西韋